Experten begrüßten in England aufregende Neuigkeiten für einige Menschen mit Sichelzellenerkrankungen, als der Gesundheitswächter beschloss, Zugang zu Gene-Editing-Therapie auf dem NHS zu gewähren.
Einige mit schwerer Sichelzellenerkrankungen in England können nun auf eine Wahrzeichen der CRISPR -Genbearbeitungstherapie zugreifen können, so die neue Gesundheitsrichtlinien, die als „signifikante Verschiebung“ der Behandlung für die Blutkrankheit gefeiert wurden.
Das britische National Institute for Health and Care Excellence (NICE) sagte am Freitag, dass es die Verwendung der Gen -Bearbeitungs -Therapie genehmigt habe Exagamgogene Autotemcel (Exa-Cel) vom Engländer National Health Service (NHS).
Nizza hatte zuvor die Anwendung der Therapie auf dem NHS zur Behandlung einiger Menschen mit Sichelzellenerkrankungen im Leitlinienentwurf abgelehnt. Es genehmigte die Verwendung von Exa-Cel für die seltene Blutstörung Beta Thalassämie im Laufe des Jahres.
Die Therapie, die die britische Medikamentenregulierungsbehörde im November 2023 für den Einsatz befreit hat, hat einen Listenpreis von 1,6 Mio. GBP (1,9 Mio. €) pro Kurs.
Sichelzellenerkrankung ist eine Gruppe ererbter Blutstörungen, die die Form der roten Blutkörperchen beeinflussen. Menschen mit der Erkrankung können laut NHS starke Schmerzen, Infektionen, Anämie und andere Probleme haben.
Die Krankheit tritt häufiger bei Menschen aus afrikanischen, karibischen, nahen Osten oder südasiatischen Familienhintergrund auf.
Derzeit gibt es nur wenige Behandlungen für Symptome der Krankheit und die vorhandenen Behandlungen haben „unerträgliche Nebenwirkungen“, sagte Nice.
Die Gen -Bearbeitungs -Therapie wird einigen Menschen ab 12 Jahren mit schweren Komplikationen durch die Erkrankung zur Verfügung stehen und wo eine Stammzelltransplantation „geeignet“ ist, laut Watchdog jedoch kein Spender nicht gefunden werden kann.
„Dringend benötigte Hoffnung“
„Die Zulassung von Exa-Cel ist heute eine signifikante Veränderung der Behandlungslandschaft der Sichelzellenerkrankung in Großbritannien“, sagte Funmi Dasaolu, der Sichelzellenerkrankung hat und mit dem netten Komitee sprach, in einer Erklärung.
„Es ist der Beginn der Neuanpassung der Ungleichheiten in der Pflege, die so viele mit dem Zustand erlebt haben“, sagte sie und fügte hinzu, dass es „dringend benötigte Hoffnung“ bietet.
Die Entdeckung des CRISPR/Cas9 -Genbearbeitungswerkzeugs gewann zwei Forscher, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, der Nobelpreis für Chemie 2020.
Exa-Cel, auch Casgevy genannt, beinhaltet die Einnahme der Blutstammzellen einer Person, die Verwendung von CRISPR, um sie in einem Labor zu bearbeiten und sie im Patienten zu ersetzen.
„Die Zulassung von Exa-Cel für den NHS-Gebrauch in England ist ein sehr aufregender Moment, nicht nur, weil dies die erste Zulassung einer CRISPR-basierten Gentherapie für SCD (Sichelzellenkrankheiten) im NHS markiert, aber auch, weil es a bietet a Potenziell kurative Behandlung für berechtigte Patienten “, sagte Felicity Gavins, Professor für Pharmakologie an der Brunel University of London.
„Obwohl Exa-Cel ein Durchbruch ist, ist es für alle SCD-Patienten keine Heilung, und es bleibt Unsicherheiten über seine langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und Zugänglichkeit“, sagte Gavins in einer Erklärung.
„Es ist wichtig, weiterhin Forschung zu finanzieren, um eine Behandlung zu entwickeln, die der breiteren SCD -Bevölkerung zugute kommt und die verbleibenden Herausforderungen in der Versorgung bewältigen.“
Daten werden gesammelt, wenn Patienten das Medikament erhalten, bevor es eine gute Bewertung neu bewertet.